少し難しいお話になりますが、分子標的薬とは、がん細胞の持つ特異的な性質を分子レベルでとらえ、それを標的として効率よく作用するようにつくられたお薬です。がん細胞を狙って作用するため、既存の抗がん剤と比べて副作用をより少なく抑えながら治療効果を高めることが期待されているお薬です。

しかし、正常細胞に全く作用しないわけではないので、一部の分子標的薬には重い副作用が起こることも報告されています。

標的分子がわかっているので、その分子を調べれば、効くかどうかを投与前に有る程度予測できる場合もあります。動物でもc-ＫＩＴ変異に対する犬の肥満細胞腫やＧＩＳＴ（消化管間質細胞腫）においてグリベック（イマチニブ）などの効果が数多く認めれられています。